Redacció
La Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) i l’empresa de biotecnologia Anew Medical han signat un acord de llicència que permetrà a investigadors de la Universitat avançar en l’estudi d’una teràpia gènica per a l’Alzheimer i l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) que han patentat i estan desenvolupant. L’estudi el lideren investigadors de l’Institut de Neurociències (INc-UAB) i del Departament de Bioquímica i Biologia Molecular de la Universitat, i compta amb la participació de la Institució Catalana de Recerca i Estudis Avançats (ICREA), el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) i el Centre d’Investigació Biomèdica en Xarxa de Malalties Neurodegeneratives (CIBERNED).
La teràpia llicenciada es basa en la proteïna antienvelliment Klotho, expressada pel gen del mateix nom. Els investigadors dels grups de la UAB, liderats per Assumpció Bosch, Miguel Chillón i Xavier Navarro, han constatat en ratolins que la regulació d’aquesta proteïna té un efecte neuroprotector, antiinflamatori, antioxidant, regenerador i promielinitzant, tots els quals són processos implicats en malalties neurodegeneratives.
Els investigadors han aplicat ja la teràpia gènica amb Klotho en ratolins model d’ELA i Alzheimer amb un tractament únic adreçat a tots els músculs esquelètics mitjançant vectors virals sense capacitat infecciosa, anomenats virus adenoassociats (AAV). Els resultats obtinguts fins ara han mostrat una millora en la funció motora i un retard clínicament important en l’aparició d’aquestes malalties.
L’objectiu de la teràpia és aturar o retardar els processos patològics associats a la neurodegeneració proporcionant nivells sostinguts de la proteïna Klotho al cervell, el líquid cefaloraquidi i les neurones motores del teixit muscular, amb una única dosi administrada al sistema nerviós central. Alternativament a la teràpia gènica, també preveuen que funcioni mitjançant l’administració de la proteïna exògena.
L’acord signat amb Anew permetrà accelerar el desenvolupament preclínic de l’estratègia i validar els resultats en diferents models animals amb diferents isoformes del gen.
